財聯(lián)社5月16日電，美國費(fèi)城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)利用定制的CRISPR基因編輯療法，成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項(xiàng)研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上，并在美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會年會上進(jìn)行了報告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。