人類文明史在很大程度上是一部與疾病抗?fàn)幍纳葸M(jìn)史。當(dāng)前，第四次工業(yè)革命與生物醫(yī)藥技術(shù)迭代密切交織，基因編輯、AI制藥、納米遞送等顛覆性技術(shù)持續(xù)涌現(xiàn)，創(chuàng)新藥研發(fā)正超越單純的科技范疇，演變成為大國競爭的戰(zhàn)略制高點。從2024年政府工作報告首次將“創(chuàng)新藥”納入新興產(chǎn)業(yè)重點領(lǐng)域，到國務(wù)院出臺《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》，再到黨的二十屆三中全會明確提出健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機制，一系列頂層設(shè)計和政策文件密集出臺的背后體現(xiàn)的是黨和國家站在人民健康福祉、國家戰(zhàn)略自主的高度所作出的長遠(yuǎn)謀劃和先手布局，展示出以創(chuàng)新藥發(fā)展為抓手，推動健康中國建設(shè)和提升國際競爭力的鮮明態(tài)度與堅定決心。

何為創(chuàng)新藥

創(chuàng)新藥（First-in-Class）是指基于全新作用機制、分子實體或治療方法開發(fā)且具有明確臨床價值，在全球未上市的藥品。從研發(fā)層面看，與傳統(tǒng)仿制藥（Me-too）復(fù)制已有藥物或改良藥（Me-beter）對現(xiàn)有藥物進(jìn)行優(yōu)化有本質(zhì)的不同，創(chuàng)新藥通常涉及靶向治療、基因編輯、免疫療法等前沿技術(shù)，歷經(jīng)靶點發(fā)現(xiàn)與驗證、先導(dǎo)化合物篩選、臨床前研究、I——III期臨床試驗等漫長過程，其高投入、長周期和高風(fēng)險的現(xiàn)實被業(yè)界形象地用3個“10”來形容，即10億美元投入、10年研發(fā)周期以及10%的成功概率，真正代表著醫(yī)藥領(lǐng)域從“0到1”的原始創(chuàng)新。

更重要的是，創(chuàng)新藥代表著對疾病認(rèn)知和治療手段的根本性突破。例如，程序性死亡受體-1／程序性死亡配體-1（PD-1／PD-L1）抑制劑通過恢復(fù)T細(xì)胞對癌細(xì)胞的殺傷功能，大幅延長多種癌癥的生存期；CAR-T細(xì)胞療法在難治復(fù)發(fā)性血液腫瘤中實現(xiàn)了前所未有的高緩解率；CRISPR-Cas基因編輯技術(shù)為鐮狀細(xì)胞貧血等單基因疾病提供了潛在根治策略；阿爾茨海默病藥物侖卡奈單抗（Lecanemab）首次證明清除β-淀粉樣蛋白可延緩認(rèn)知衰退；HIV長效抑制劑來那卡韋（Le-nacapavir）僅需每年兩次皮下注射，在關(guān)鍵試驗中實現(xiàn)100%預(yù)防效果，并被國際學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)》評為2024年十大科學(xué)突破之首。這些突破充分展示了仿制藥和改良藥所難以企及的原始創(chuàng)新價值。

發(fā)展創(chuàng)新藥的戰(zhàn)略價值

創(chuàng)新藥不僅是醫(yī)藥領(lǐng)域的科研創(chuàng)新成果，更關(guān)乎國家發(fā)展的全局，加快創(chuàng)新藥研發(fā)具有多重戰(zhàn)略意義。一方面，創(chuàng)新藥是應(yīng)對重大疾病挑戰(zhàn)的根本出路和維護(hù)國家醫(yī)藥安全的戰(zhàn)略基石。隨著人口老齡化加劇和重大疾病發(fā)病率的上升，我國疾病譜已發(fā)生深刻變化，惡性腫瘤、心腦血管等慢性病占總死亡人數(shù)80%以上，艾滋病、耐藥結(jié)核、病毒性肝炎以及潛在的新發(fā)呼吸道傳染病仍對公共衛(wèi)生構(gòu)成長期威脅。傳統(tǒng)治療手段往往只能緩解癥狀，而創(chuàng)新藥能夠突破復(fù)雜疾病防治的深層桎梏帶來革命性療效，填補現(xiàn)有醫(yī)療手段的空白。同時，歐美日等發(fā)達(dá)國家、地區(qū)在掌握專利藥的數(shù)量上占據(jù)絕對優(yōu)勢，關(guān)鍵原料藥和制劑技術(shù)形成事實壟斷。無論是新冠疫情期間，疫苗和特效藥從醫(yī)療資源升格為戰(zhàn)略資源，還是現(xiàn)如今美國將生物醫(yī)藥列為關(guān)鍵技術(shù)領(lǐng)域?qū)嵤┏隹诠苤啤W盟推出《關(guān)鍵藥物法案》提案等情況的出現(xiàn)，都共同揭示出醫(yī)藥供應(yīng)鏈脆弱性和醫(yī)藥自主權(quán)的極端重要性。因此，只有把醫(yī)藥發(fā)展命脈牢牢抓在自己手里，國家安全、技術(shù)主權(quán)與生命主權(quán)才更有保障。另一方面，創(chuàng)新藥是推動經(jīng)濟高質(zhì)量發(fā)展的新質(zhì)引擎和參與全球健康治理的重要抓手。創(chuàng)新藥憑借高知識密度、高價值創(chuàng)造特性被譽為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“皇冠上的明珠”。可以說，創(chuàng)新藥既能夠催生出涵蓋基礎(chǔ)研究、藥物篩選、臨床應(yīng)用等完整創(chuàng)新生態(tài)體系，也能夠帶動上下游產(chǎn)業(yè)鏈產(chǎn)值顯著增長，創(chuàng)造巨大的經(jīng)濟效益和就業(yè)機會，已經(jīng)成為新的經(jīng)濟增長點。此外，在全球健康治理中，誰搶占先發(fā)優(yōu)勢并主導(dǎo)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，誰就能左右國際市場走向。我國越來越多的醫(yī)藥企業(yè)在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域取得關(guān)鍵技術(shù)突破，既為藥企“走出去”提供機遇，推動中國方案轉(zhuǎn)化為國際標(biāo)準(zhǔn)，也增強了我國在構(gòu)建人類衛(wèi)生健康共同體中的引領(lǐng)作用。

發(fā)展創(chuàng)新藥面臨的挑戰(zhàn)

近年來，我國在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域取得了令人矚目的進(jìn)步。獲批新藥數(shù)量迅猛增長，“十四五”以來累計有113個創(chuàng)新藥獲批上市，是“十三五”期間的2.8倍，市場規(guī)?？邕^了1000億元大關(guān)；2023年批準(zhǔn)上市1類創(chuàng)新藥40個，2024年進(jìn)一步攀升至48個，涵蓋近20個治療領(lǐng)域。研發(fā)管線投入顯著增加，據(jù)有關(guān)咨詢機構(gòu)統(tǒng)計，2024年中國制藥企業(yè)和科研機構(gòu)在研新藥項目數(shù)量約占全球的26.7%，成為僅次于美國的第二大藥物研發(fā)集群。審評審批改革成效顯現(xiàn)，2015年之后，中美新藥上市時間差已縮小到不足2年；2024年，創(chuàng)新藥上市申請的平均審評時長比整體藥品縮短了57天，部分國內(nèi)研發(fā)的新藥甚至實現(xiàn)了與歐美同步申報。本土創(chuàng)新成果持續(xù)涌現(xiàn)，在腫瘤免疫治療等前沿領(lǐng)域研發(fā)出一批具有國際影響力的創(chuàng)新藥。值得一提的是，近幾年來我國學(xué)者在國際三大頂級學(xué)術(shù)期刊（Cel/Nature/Science）和四大頂級醫(yī)學(xué)期刊（NEJM/Lancet/JAMA/BMJ）發(fā)表的醫(yī)藥論文數(shù)量不斷攀升，為新藥創(chuàng)制提供了源頭活水。

然而，中國創(chuàng)新藥領(lǐng)域仍存在諸多短板。原始創(chuàng)新能力不足，許多項目集中在已有成熟靶點上的Me-Too/Me-Bet er 式跟進(jìn)，真正的First-in-Class藥物較為缺乏，同一作用機制下的類似藥物競相出現(xiàn)，產(chǎn)品同質(zhì)化凸顯。創(chuàng)新基礎(chǔ)不牢，在生命科學(xué)基礎(chǔ)研究、藥物發(fā)現(xiàn)源頭技術(shù)上積累不夠深厚，高通量藥物篩選平臺等關(guān)鍵核心技術(shù)“卡脖子”問題依然存在。高端人才匱乏，本土企業(yè)在頂尖藥物發(fā)現(xiàn)科學(xué)家和臨床開發(fā)專家數(shù)量上存在明顯缺口，缺乏跨學(xué)科整合能力和全球多中心臨床試驗組織管理經(jīng)驗。企業(yè)創(chuàng)新生態(tài)不穩(wěn)健，部分中小創(chuàng)新藥企過度依賴資本市場融資，研發(fā)投入短期化、浮躁化，為追逐熱點頻繁更換管線，缺乏持續(xù)打磨項目的定力。

推動創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展

面對機遇與挑戰(zhàn)，進(jìn)一步推動我國創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展，需要重點在以下幾個方面發(fā)力。

加強創(chuàng)新藥研發(fā)源頭供給，夯實基礎(chǔ)研究和早期開發(fā)。一是持續(xù)加大對生命科學(xué)基礎(chǔ)研究的投入力度，布局長周期的藥物原創(chuàng)靶點研究計劃，支持高校、科研院所圍繞重大疾病機理開展攻關(guān)。二是在“重大新藥創(chuàng)制”等科技重大專項基礎(chǔ)上，進(jìn)一步完善新藥早期研發(fā)資助機制，對顛覆性創(chuàng)新思路給予經(jīng)費和政策傾斜。三是鼓勵科研單位和企業(yè)協(xié)作建立藥物發(fā)現(xiàn)聯(lián)合實驗室、國家級新藥研發(fā)平臺，提高篩選、先導(dǎo)化合物優(yōu)化等關(guān)鍵環(huán)節(jié)的能力。四是注重完善激勵機制，在科研評價中提高醫(yī)學(xué)和藥學(xué)成果權(quán)重，鼓勵科研人員深入醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)需求，推動論文成果向藥物產(chǎn)品轉(zhuǎn)化。

深化藥品審評審批改革，加速新藥研發(fā)到上市的轉(zhuǎn)化。一是完善提前介入和溝通機制，對納入國家鼓勵的重點創(chuàng)新藥，優(yōu)化實行“一企一策”的研審聯(lián)動，監(jiān)管部門從臨床試驗設(shè)計階段就提供指導(dǎo)咨詢。二是擴大審評審批提速試點，進(jìn)一步增加試點地區(qū)和范圍，縮短創(chuàng)新藥臨床試驗審批時限；對臨床急需、療效確切的創(chuàng)新藥加快審評，充分利用已有數(shù)據(jù)，必要時減免部分國內(nèi)臨床試驗要求。三是強化審評隊伍和科學(xué)監(jiān)管，加大藥品審評檢查人才培訓(xùn)，吸納更多具有新藥研發(fā)背景的專家加入審評隊伍，推進(jìn)真實世界證據(jù)、滾動審評等新監(jiān)管工具的應(yīng)用。

優(yōu)化資本市場和產(chǎn)業(yè)生態(tài)，構(gòu)建可持續(xù)創(chuàng)新投融資體系。一是完善多層次資本市場對醫(yī)藥企業(yè)的支持，繼續(xù)發(fā)揮科創(chuàng)板、創(chuàng)業(yè)板對未盈利生物醫(yī)藥企業(yè)上市融資的政策優(yōu)勢；對已上市創(chuàng)新藥企業(yè)，支持其再融資募資用于新藥研發(fā)。二是鼓勵國有大型基金、保險資金等長期資金進(jìn)入生物醫(yī)藥領(lǐng)域，設(shè)立政府引導(dǎo)基金對早期創(chuàng)新項目進(jìn)行投資孵化，引導(dǎo)資本更多流向“硬科技”性質(zhì)的原始創(chuàng)新項目。三是營造良好的產(chǎn)業(yè)孵化環(huán)境，在生物醫(yī)藥集聚地區(qū)建設(shè)一批國際一流的藥物孵化器和加速器，為科研成果轉(zhuǎn)化提供一站式服務(wù)。四是完善創(chuàng)新失敗的容錯機制，對創(chuàng)新藥企階段性失敗給予合理的融資便利和政策紓困。五是完善知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)和收益分享機制，激勵科研人員和機構(gòu)持續(xù)產(chǎn)出高質(zhì)量專利和成果。

一體強化人才培養(yǎng)和引進(jìn)，打造高水平創(chuàng)新人才隊伍。一是建立多層次人才培養(yǎng)體系，支持高校設(shè)立與藥物研發(fā)相關(guān)的交叉學(xué)科專業(yè)，培養(yǎng)既懂藥學(xué)又懂臨床的復(fù)合型人才；鼓勵校企聯(lián)合培養(yǎng)，通過設(shè)立企業(yè)導(dǎo)師制、產(chǎn)業(yè)博士后工作站等方式，讓學(xué)生盡早接觸產(chǎn)業(yè)實踐。二是實施精準(zhǔn)化人才引進(jìn)策略，針對藥物化學(xué)、藥理毒理、臨床開發(fā)、注冊事務(wù)等關(guān)鍵崗位制定專項引才計劃，對引進(jìn)的高層次人才在科研啟動經(jīng)費、住房保障、子女教育、配偶就業(yè)等方面給予全方位支持。三是完善人才評價激勵機制，建立以創(chuàng)新價值、能力、貢獻(xiàn)為導(dǎo)向的人才評價體系；支持企業(yè)實施股權(quán)激勵、項目分紅等長期激勵措施。四是優(yōu)化人才發(fā)展環(huán)境，在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)建設(shè)國際化人才社區(qū)，簡化外籍人才工作許可和居留許可辦理流程。五是加強國際人才交流合作，建立常態(tài)化的國際學(xué)術(shù)交流機制，支持本土人才赴國外頂尖藥企和研究機構(gòu)學(xué)習(xí)深造，為本土人才提供國際化成長平臺。

深化國際交流與合作，加速中國創(chuàng)新藥“引進(jìn)來”和“走出去”。一方面要“引進(jìn)來”，鼓勵國內(nèi)研究機構(gòu)和企業(yè)積極參與國際多中心臨床試驗，與全球頂尖藥企、高校聯(lián)合開展藥物早期研究；加快推動境外已上市新藥在國內(nèi)的審評審批；支持跨國藥企在華設(shè)立研發(fā)中心和開放式創(chuàng)新平臺。另一方面要“走出去”，支持有條件的企業(yè)在海外開展臨床試驗和注冊申報，爭取中國原創(chuàng)藥物盡早獲得FDA、EMA等嚴(yán)格監(jiān)管市場的批準(zhǔn)；鼓勵國內(nèi)企業(yè)通過技術(shù)轉(zhuǎn)讓等模式，將自主研發(fā)新藥推向全球市場；深化藥品監(jiān)管國際合作，推動監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)與國際接軌；參與全球藥物惠及機制，展現(xiàn)中國作為大國的責(zé)任擔(dān)當(dāng)。