《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》6月4日訊（編輯 宋子喬） AI制藥公司英矽智能的在研藥Rentosertib有了新突破。6月3日，Rentosertib的IIa期臨床研究結(jié)果被刊登于全球頂尖學(xué)術(shù)期刊《自然?醫(yī)學(xué)》（Nature Medicine）。IIa期數(shù)據(jù)初步驗(yàn)證了該藥物分子的安全性和有效性，Rentosertib成為目前全世界進(jìn)展最快的AI藥物。

Rentosertib（原名ISM001-055）是一種潛在全球首創(chuàng)用于治療特發(fā)性肺纖維化的候選藥物，在英矽智能的一眾AI產(chǎn)品管線中進(jìn)展最為領(lǐng)先，其靶點(diǎn)識(shí)別和分子設(shè)計(jì)均由英矽智能的生成式AI平臺(tái)Pharma.AI驅(qū)動(dòng)。

上述論文展示了一項(xiàng)名為GENESIS-IPF的IIa期研究（NCT05938920）結(jié)果，這是針對(duì)Rentosertib的一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)，在中國(guó)22個(gè)中心共入組71例IPF患者，受試者被隨機(jī)分配接受安慰劑、每日一次30mg、每日兩次30mg或每日一次60mg，持續(xù)12周的用藥觀察。

臨床數(shù)據(jù)顯示，Rentosertib達(dá)到主要研究終點(diǎn)，即具有可控的安全性和耐受性.接受60 mg每日一次Rentosertib治療的患者，用力肺活量（FVC）平均改善幅度最大，F(xiàn)VC均值增加98.4毫升，而對(duì)照組FVC均值下降20.3毫升。

此外，研究中的探索性生物標(biāo)志物分析進(jìn)一步驗(yàn)證了通過人工智能方法發(fā)現(xiàn)的新穎靶點(diǎn)TNIK的生物學(xué)機(jī)制，研究結(jié)果支持Rentosertib具有潛在的抗纖維化及抗炎作用。

英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示，“這些結(jié)果不僅表明Rentosertib具有可控的安全性和耐受性，還為進(jìn)一步開展大規(guī)模、長(zhǎng)周期的臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。”

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院主任醫(yī)師、ISM001-055 IIa期臨床試驗(yàn)中國(guó)牽頭研究者徐作軍教授表示，“本研究表明，Rentosertib具有為IPF患者提供有意義臨床獲益的潛力，這令人倍感振奮。然而，本研究中各患者組的樣本量相對(duì)較小，我們期待這些發(fā)現(xiàn)在更大規(guī)模的隊(duì)列研究中進(jìn)一步獲得驗(yàn)證?！?/p>

上述研究數(shù)據(jù)已通過口頭報(bào)告及海報(bào)的形式在2025年美國(guó)胸科學(xué)會(huì)（ATS）年會(huì)上進(jìn)行了展示。英矽智能已與監(jiān)管部門開展溝通，以促進(jìn)在更大患者隊(duì)列中對(duì)Rentosertib的前瞻性評(píng)估。

Rentosertib的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)展現(xiàn)了AI在藥物研發(fā)領(lǐng)域的變革潛力。相較于傳統(tǒng)早期藥物發(fā)現(xiàn)所需的2.5至4年，英矽智能于2021年-2024年間提名的22個(gè)候選新藥項(xiàng)目，平均僅用12至18個(gè)月便實(shí)現(xiàn)了從項(xiàng)目立項(xiàng)到臨床前候選分子（PCC）確定的轉(zhuǎn)化，總費(fèi)用從數(shù)千萬美元降至數(shù)百萬美元。

產(chǎn)業(yè)鏈來看，目前AI制藥上中下游，分別為AI軟硬件/生物技術(shù)提供商、AI制藥平臺(tái)和傳統(tǒng)制藥企業(yè)。技術(shù)層面來看，目前AI制藥仍基于傳統(tǒng)制藥的框架下進(jìn)行，主要集中在藥物發(fā)現(xiàn)和臨床前研究?jī)蓚€(gè)階段。

AI制藥發(fā)展早期，企業(yè)以提供藥物研發(fā)軟件服務(wù)為主，附加值較低并且客戶付費(fèi)意愿不強(qiáng)，市場(chǎng)空間有限，代表企業(yè)為Schrodinger；為了更加深度參與客戶藥物研發(fā)過程，突出AI制藥優(yōu)勢(shì)，企業(yè)陸續(xù)向AI+CRO和AI+Biotech的商業(yè)模式轉(zhuǎn)變，通過AI技術(shù)為藥企和CRO公司提供研發(fā)外包服務(wù)，甚至自建研發(fā)管線對(duì)外授權(quán)或推進(jìn)上市，近些年成立的初創(chuàng)公司多選擇此類商業(yè)模式，包括晶泰控股、英矽智能、Recursion Pharmaceuticals、Relay Therapeutics等。

招商證券表示，單純提供AI軟件服務(wù)很難滿足客戶需求，同時(shí)市場(chǎng)空間有限，更深層次參與新藥開發(fā)過程提供CRO服務(wù)或者自建研發(fā)管線成為Techbio企業(yè)成為普遍選擇。對(duì)于AI+SaaS和AI+CRO為核心服務(wù)模式的企業(yè)，該機(jī)構(gòu)關(guān)注公司平臺(tái)能力的建設(shè)，包括數(shù)據(jù)的獲得、技術(shù)積累等，同時(shí)與核心重點(diǎn)客戶的合作也是重要催化劑；對(duì)于自建管線為核心的AI Biotech公司，該機(jī)構(gòu)關(guān)注核心產(chǎn)品的關(guān)鍵研發(fā)節(jié)點(diǎn)，比如英矽智能治療IPF的ISM001-055、Schrodinger用于實(shí)體瘤的SGR-3515等。

進(jìn)一步地，該機(jī)構(gòu)關(guān)注提供AI制藥軟件服務(wù)，或者CRO服務(wù)相關(guān)公司，如Schrodinger、晶泰控股、康龍化成、維亞生物、泓博醫(yī)藥、成都先導(dǎo)、藥石科技等；利用AI技術(shù)自建創(chuàng)新藥物管線的Techbio公司，如Recursion、Relay、Exscientia、英矽智能（未上市）等。

德邦證券表示，AI制藥正在加速落地階段，影響不可小覷。隨著AI技術(shù)與藥物研發(fā)的各個(gè)場(chǎng)景相結(jié)合，或許能夠?qū)φ麄€(gè)藥物研發(fā)產(chǎn)生質(zhì)的影響。大大降低藥物研發(fā)的時(shí)間成本和資金成本，提升藥物研發(fā)的效果。建議關(guān)注持續(xù)投入AI研發(fā)的制藥公司，如恒瑞醫(yī)藥、信立泰、藥明康德、晶泰控股、泓博醫(yī)藥、藥石科技、成都先導(dǎo)、睿智醫(yī)藥。